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90%以上兩年無進(jìn)展生存，新藥物拯救罕見白血病兒童

• by EVOMT
• 2017-06-22

　　這種藥物可以幫助一些孩子戰(zhàn)勝罕見白血病

　　研究人員報告說，癌癥藥物dasatinib顯示了治療由基因BCR-ABL(也稱為費城染色體)引起的兒童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。

　　研究資深作者Dr. Lia Gore博士說："盡管在成人和兒童患者中都存在這種分子驅(qū)動因素BCR-ABL,但是兒童的表現(xiàn)卻不盡相同，兒科患者往往具有更大的侵襲性。她是科羅拉多大學(xué)癌癥中心血液惡性腫瘤項目的聯(lián)合主任。

　　Gore在大學(xué)新聞報道中說："我們了解到在科羅拉多兒童醫(yī)院治療的世界各地的兒童患者，患者病情控制良好，毒副作用小，能夠真正回歸正常的活動和日常生活。" .

　　Gore補充說："我們的一名長期治療患者現(xiàn)在在大學(xué)，由于她經(jīng)歷的疾病，她決定去讀護(hù)理學(xué)校。"

　　慢性骨髓性白血病占全部兒童白血病的5%,美國每年約有150例。

　　大多數(shù)癌癥，包括CML,在成年人中更常見，因此在臨床試驗中很難滿足足夠的兒科癌癥患者。她說，這項最新的試驗是18個國家的80個醫(yī)療中心進(jìn)行的針對CML兒科患者最大的前瞻性試驗。

　　在第二階段臨床試驗中的113名兒童患者中，75%的曾經(jīng)治療失敗或不能忍受舊藥物伊馬替尼(Gleevec)的患者在開始使用dasatinib(Sprycel)治療48個月后無進(jìn)展生存。

　　在新診斷的患者和以前未治療的患者中，超過90%的患者在48個月的治療中具有無進(jìn)展生存期，研究作者說。

　　該研究已于星期一在美國芝加哥臨床腫瘤學(xué)會年會上公布。

　　dasatinib(達(dá)沙替尼)

　　達(dá)沙替尼是百時美施貴寶研發(fā)的口服抗癌藥，2006年在歐洲獲批，用于治療慢性髓性白血病以及Ph+的急性淋巴細(xì)胞白血病。2009年5月達(dá)沙替尼獲FDA批準(zhǔn)，用于治療各期慢性髓細(xì)胞白血病(CML)、對包括甲磺酸伊馬替尼在內(nèi)的治療方案耐藥或不能耐受的慢性髓細(xì)胞樣白血病，以及費城染色體陽性(Ph+)的急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph+ALL)。2010年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其擴大適應(yīng)癥，用于治療費城染色體陽性慢性髓細(xì)胞白血病(Ph+CP-CML)。

　　2016年7月百時美的白血病藥物dasatinib(達(dá)沙替尼，商品名Sprycel)在擴大適應(yīng)癥方面取得了新進(jìn)展，有研究表明，該藥物具有治療卵巢癌的潛力。

　　2017,asco大會，研究人員報告說，癌癥藥物dasatinib顯示了治療由基因BCR-ABL(也稱為費城染色體)引起的兒童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。